Klíčový rozdíl – genová terapie ex vivo vs in vivo
Genová terapie je důležitá technika, která se používá k léčbě nebo prevenci genetických onemocnění zaváděním genů pro chybějící nebo defektní geny. Některá onemocnění lze vyléčit vložením zdravých genů na místo mutovaných nebo chybějících genů odpovědných za onemocnění. Genová terapie je většinou aplikována na somatické buňky než na zárodečné buňky a lze ji rozdělit do dvou hlavních typů nazvaných Ex vivo genová terapie a in vivo genová terapie. Klíčový rozdíl mezi genovou terapií ex vivo a in vivo spočívá v tom, že terapeutické geny jsou přeneseny do buněčných kultur in vitro a znovu zavedeny do pacienta v genové terapii ex vivo, zatímco geny jsou dodávány přímo do tkání nebo buněk pacienta bez kultivace buněk in vitro v in vitro. vivo genová terapie.
Co je genová terapie Ex vivo?
Ex vivo genová terapie je typ genové terapie, který zahrnuje vnější modifikaci pacientovy buňky a její opětovné zavedení pacientovi. Buňky jsou kultivovány v laboratořích (mimo tělo pacienta) a jsou vloženy geny. Poté jsou stabilní transformanty vybrány a znovu zavedeny do pacienta k léčbě onemocnění. Ex vivo genovou terapii lze aplikovat pouze na určité typy buněk nebo vybrané tkáně. Buňky kostní dřeně jsou buňky často používané pro ex vivo genovou terapii.
Postup ex vivo genové terapie
Ex vivo genová terapie zahrnuje několik hlavních kroků:
- Buňky s defektními geny jsou izolovány od pacienta.
- Izolované buňky se pěstují v kulturách v laboratoři.
- Terapeutické geny se vkládají nebo zavádějí do pěstovaných buněčných kultur pomocí vektorů.
- Transformované buňky jsou vybrány z netransformantů a pěstovány.
- Vybrané buňky jsou transplantovány pacientovi.
V genové terapii ex vivo se k dodání genů do cílových buněk používají nosiče nebo vektory. Úspěšné dodání genu je závislé na nosném systému a důležitými vektory používanými v genové terapii ex vivo jsou viry, buňky kostní dřeně, lidský umělý chromozom atd. Ve srovnání s genovou terapií in vivo nezahrnuje genová terapie ex vivo nepříznivé imunologické reakce v těle pacienta, protože genetická korekce se provádí in vitro. Úspěch však závisí na stabilním začlenění a expresi léčivého genu v těle pacienta.
Obrázek 01: Ex vivo genová terapie
Co je genová terapie in vivo?
Genová terapie in vivo je technika, která zahrnuje přímé dodání genů do buněk konkrétní tkáně v těle pacienta k léčbě genetických onemocnění. Může být aplikován na mnoho tkání lidského těla včetně jater, svalů, kůže, plic, sleziny, mozku, krevních buněk atd. Terapeutické geny jsou do pacienta zaváděny virovými nebo nevirovými vektory. Úspěch však závisí na několika faktorech, jako je účinný příjem vektorů nesoucích terapeutický gen cílovými buňkami, intracelulární degradace genů v cílových buňkách a příjem genu jádrem, schopnost exprese genu atd.
Obrázek 02: Genová terapie in vivo
Jaký je rozdíl mezi genovou terapií ex vivo a in vivo?
Ex vivo vs in vivo genová terapie |
|
| Ex vivo genová terapie je typ genové terapie, která se provádí vně těla pacienta. Genová modifikace se provádí mimo tělo. | Genová terapie in vivo je dalším typem genové terapie, která se provádí přímo, když jsou defektní buňky stále v těle. Geny se mění, když jsou stále uvnitř těla. |
| Izolace a kultivace | |
| Vadné buňky jsou izolovány a kultivovány v laboratoři. | Vadné buňky nejsou izolovány ani kultivovány v laboratoři. |
| Výběr transformantů | |
| Stabilní transformanty jsou vybrány před reintrodukcí. | Stabilní transformanty nelze vybrat. |
| Nežádoucí imunologická odpověď | |
| Tato metoda nezavádí nepříznivé imunologické reakce v těle pacienta. | Tato metoda zavádí nepříznivé imunologické reakce v těle pacienta. |
Shrnutí – Genová terapie ex vivo vs in vivo
Terapeutické geny jsou zaváděny do těla pacienta jako léčba určitých onemocnění. Je známá jako genová terapie a lze ji provádět dvěma způsoby, konkrétně genovou terapií ex vivo a genovou terapií in vivo. Rozdíl mezi genovou terapií ex vivo a in vivo spočívá v tom, že inzerce genu v genové terapii ex vivo se provádí v buněčných kulturách vně těla pacienta a opravené buňky jsou znovu zavedeny pacientovi, zatímco geny genové terapie in vivo jsou zavedeny přímo do těla pacienta. vnitřní cílové tkáně bez izolace buněk. Úspěch obou procesů závisí na stabilní inzerci a transformaci terapeutických genů do buněk pacienta.
